Il CdA di AIFA ha approvato il giorno martedì scorso, 9 marzo 2021, la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da Atrofia muscolare spinale prossimale, tipo 1(SMA1) sotto i 13,5 kg di peso.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.
A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da SMA1.
L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
Fino allo scorso 8 marzo il farmaco era gratuito per i bambini con un età massima di mesi, ora potranno riceverlo anche i bambini con un’età media intorno ai 3 anni.
“La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà anche in Italia e rappresenta a una vera rivoluzione per tutta la nostra comunità”. Così Famiglie SMA, l’associazione che rappresenta le persone con SMA e le loro famiglie, ha accolto la notizia dell’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa).
In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con atrofia muscolare spinale, patologia neuromuscolare rara – prima causa di morte genetica infantile – caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie.
